9월 EMA 긍정 의견 이어 EC 최종 결정…신경교종 대상
임상 설계 자문·수수료 감면…허가 후 요건 충족 시 10년 시장독점권
알지노믹스(476830)의 항암 유전자치료제 후보물질 ‘RZ-001’이 유럽 희귀의약품으로 지정됐다. 재발성 교모세포종을 대상으로 초기 임상을 진행하는 가운데, 유럽에서도 개발·허가 과정에 필요한 규제 지원을 받을 수 있게 됐다.
알지노믹스는 22일 RZ-001이 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 신경교종 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다고 밝혔다. 지난 9월 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)가 지정에 긍정 의견을 낸 데 이어 최종 결정이 이뤄졌다. 교모세포종은 신경교종의 한 유형이다.
유럽 희귀의약품 지정은 희귀·중증 질환 치료제의 개발을 유도하는 제도다. 지정된 후보물질은 임상시험 설계 등에 관한 과학적 자문을 받을 수 있으며, 신청 주체와 서비스 종류에 따라 수수료 감면도 적용된다. 향후 시판허가를 받고 희귀의약품 지위 유지 요건을 충족하면 원칙적으로 10년간 시장독점권을 부여받을 수 있다. 지정 단계에서 판매가 허용되거나 독점권이 바로 시작되는 것은 아니다.
RZ-001은 암세포에서 발현되는 인간 텔로머레이스 역전사효소(hTERT)의 메신저리보핵산(mRNA)을 표적으로 삼는다. RNA 치환효소를 이용해 표적 RNA의 일부를 치료용 RNA로 바꾸고, 암세포 안에서 단순포진바이러스 유래 효소인 HSV-TK가 만들어지도록 설계됐다. 이후 함께 투여하는 발간시클로버가 간시클로버로 전환되고, HSV-TK 등에 의해 활성화되는 과정을 거쳐 암세포 사멸을 유도하는 방식이다.
지정 심사에는 hTERT 양성 재발성 교모세포종 환자의 임상 1/2a상 중간 자료가 활용됐다. 회사 설명에 따르면 COMP는 기존 치료법이 있는 상황에서도 RZ-001이 환자에게 임상적으로 의미 있는 이점을 제공할 가능성이 있다고 평가했다.
지난 6월 아시아신경종양학회(ASNO)에서는 당시 등록·투약된 환자 10명의 중간결과가 공개됐다. 회사 IR 자료에 따르면 약물과의 인과관계에 관계없이 투약 후 발생한 3등급 이상반응은 5명(50%)에서 나타났다. 치료와 관련된 것으로 평가된 3등급 이상반응은 1명(10%)이었다. 4등급 이상 이상반응은 없었으며, 회사는 용량제한독성도 보고되지 않았다고 밝혔다. 일부 환자에서는 6개월을 넘는 질병 조절이 관찰됐다.
이 결과는 소수 환자를 대상으로 한 중간 분석에서 나온 것이다. 발표를 맡은 김재용 분당서울대병원 신경외과 교수는 추가 환자 등록과 장기 추적을 통해 임상적 가치를 더 명확히 확인할 수 있을 것으로 기대한다고 밝혔다.
미국에서는 간세포암과 교모세포종 두 적응증 모두 희귀의약품 및 패스트트랙 지정을 확보했다. 올해 5월에는 간세포암 적응증에 대해 첨단재생의학치료제(RMAT)로도 지정됐다.
알지노믹스는 미국과 유럽에서 확보한 규제 혜택을 바탕으로 임상 개발을 이어가고, 적응증 확대와 기술이전·공동개발 기회를 모색할 계획이다.
